Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała status leku sierocego cząsteczce iQ-007, opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum. Lek ten jest przeznaczony do leczenia Zespołu Draveta, rzadkiej i ciężkiej postaci padaczki dziecięcej.

iQ-007 to pierwszy w swojej klasie kandydat na lek przeciwpadaczkowy, który działa poprzez usuwanie nadmiaru glutaminianu z mózgu. Został on opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego.

Status leku sierocego przyspiesza proces rozwoju i rejestracji leków na choroby rzadkie. W przypadku iQ-007 oznacza to:

• Wsparcie naukowe FDA w planowaniu badań klinicznych
• Szybsze procedury rejestracyjne
• Wydłużony okres ochrony patentowej
• Wyłączność na sprzedaż leku na rynku amerykańskim

Zespół Draveta to rzadka genetyczna choroba neurologiczna objawiająca się ciężkimi, lekoopornymi napadami padaczkowymi u małych dzieci. iQ-007 oferuje nadzieję na skuteczniejszą i lepiej tolerowaną terapię tej choroby.

Unikalny mechanizm działania iQ-007 może mieć również zastosowanie w leczeniu innych chorób neurologicznych, takich jak choroba Alzheimera, Parkinsona czy stwardnienie rozsiane.

Cząsteczka iQ-007 została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński w 2020 roku, a licencję na jej rozwój otrzymała amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma Inc.