Cząsteczka iQ-007, opracowana na Wydziale Farmaceutycznym Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, wchodzi w kluczową fazę badań klinicznych! Amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma Inc. otrzymała zgodę Australijskiego Komitetu Etyki Badań nad Ludźmi (HREC) na przeprowadzenie pierwszej fazy badań klinicznych z udziałem zdrowych ochotników.

Badania, które rozpoczną się w kwietniu 2025 r., mają na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania iQ-007 u dorosłych. To kolejny krok w rozwoju tej obiecującej cząsteczki, która w przyszłości może znaleźć zastosowanie w leczeniu padaczki lekoopornej oraz chorób neurodegeneracyjnych.

Zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM pracował nad rozwojem iQ-007 od wielu lat. W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Centrum Transferu Technologii CITTRU i licencjonowana firmie iQure Pharma Inc. W październiku 2024 r. iQ-007 z sukcesem zakończyła fazę badań przedklinicznych, a w styczniu 2025 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała jej status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet.

„Zgoda na badanie typu »first-in-human« to kluczowy etap rozwoju każdego leku” – podkreśla prof. Kamiński. – „To potwierdzenie korzystnego profilu bezpieczeństwa iQ-007, uzyskanego w badaniach przedklinicznych. Pierwsza faza badań klinicznych pozwoli nam ocenić bezpieczeństwo u ludzi oraz określić profil farmakokinetyczny, co jest niezbędne do zaplanowania kolejnych etapów badań”.

Badanie będzie miało charakter randomizowany, podwójnie zaślepiony i kontrolowane placebo. Wyniki badań spodziewane są w czwartym kwartale 2025 r.