Zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego z Katedry Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM opracował cząsteczkę o symbolu iQ-007, która zakończyła z sukcesem fazę rozwoju przedklinicznego w kierunku terapii padaczki lekoopornej. Obecnie prowadzone są prace pod kątem regulatorowym dopuszczającym cząsteczkę do pierwszej fazy badań klinicznych, planowanych na rok 2025.

– Nasza cząsteczka została zidentyfikowana jako pierwszy w klasie (first-in-class) małocząsteczkowy, wysoce selektywny pozytywny allosteryczny modulator transportera EAAT2 dla glutaminianu. EAAT2, który ulega ekspresji przede wszystkim w ośrodkowym układzie nerwowym, jest głównym transporterem usuwającym nadmiar glutaminianu z przestrzeni synaptycznej, przez co zmniejsza on ryzyko działania ekscytotoksycznego wspomnianego neuroprzekaźnika – wyjaśnia prof. Kamiński. I dodaje: Oprócz leczenia padaczki, cząsteczka może stanowić nowatorskie podejście terapeutyczne wielu innych schorzeń neurologicznych, neurodegeneracyjnych i psychiatrycznych, w których kluczową rolę odgrywa glutaminian, tj. m.in. choroby Alzheimara, Parkinsona, Huntingtona, stwardnienia rozsianego, stwardniania bocznego zanikowego, udarów niedokrwiennych mózgu, bólu, schizofrenii, depresji, lęku, a także uzależnień.

iQ-007 zyskał już uznanie w oczach wielu ekspertów, czego dowodem są złote i srebrne medale przyznane w tym roku na prestiżowych wystawach, m.in. International Exhibition Inventions Geneva i International Warsaw Invention Show.

W 2020 r. cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU. Licencję udzielono iQure Pharma, amerykańskiej firmie biotechnologicznej. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez iQure Pharma w kooperacji z naukowcami Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum.

W rozwoju cząsteczki uczestniczyły i uczestniczą również grupy badawcze z innych jednostek krajowych (Instytut Medycyny Wsi, Uniwersytet Marii Curie-Skłodowskiej, Warszawski Uniwersytet Medyczny, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, Instytut Farmakologii PAN), a także wiodących uniwersytetów europejskich (Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn, University of Oslo) i amerykańskich (Drexel University College of Medicine, University of Pittsburgh – School of Medicine, University of Utah Health, Harvard University – Harvard Medical School) oraz National Institute of Neurological Diseases and Stroke (NIH, Bethesda, USA) – projekt The Epilepsy Therapy Screening Program (ETSP).

Kluczowe eksperymenty potwierdzające m.in. bezpieczeństwo, a także prace rozwojowe nad formulacją przedkliniczną i postacią leku do badań klinicznych zostały w całości sfinansowane przez kapitał prywatny typu Venture Funding pozyskany przez iQure z USA, Niemiec oraz Wielkiej Brytanii.

Medale i dyplomyMedale i dyplomy

Naukowcyod lewej, dr inż Gabriela Konopka-Cupiał (CITTRU UJ), Karim Galzahr (OKG Capital LLP), dr Andreas Jenne (Ventura Biomed GmbH, prof. dr hab. Krzysztof Kamiński (Katedra Chemii Farmaceutycznej, UJ CM), Paweł Żołnierczyk (iQure Pharma Inc.)

Fot. UJ CM