Amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma ogłosiła przyznanie prestiżowego grantu badawczego przez The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) na rozwój programu terapeutycznego ukierunkowanego na modulację funkcji transportera EAAT2 w chorobie Parkinsona. Kluczowym elementem projektu jest opracowana przez naukowców z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM cząsteczka iQ-007.

iQ-007 to innowacyjny modulator EAAT2, regulujący poziom glutaminianu w ośrodkowym układzie nerwowym. Zaburzenia jego wychwytu odgrywają istotną rolę w patogenezie chorób neurodegeneracyjnych, w tym choroby Parkinsona. Celem badań jest wykazanie zależności pomiędzy regulacją poziomu glutaminianu w mózgu a efektami funkcjonalnymi w modelach choroby Parkinsona oraz identyfikacja biomarkerów pozwalających wytypować pacjentów, którzy mogą najbardziej skorzystać z proponowanej terapii.

Przypomnijmy, że iQ-007 został oryginalnie opracowany w zespole kierowanym przez prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM. To pierwszy w swojej klasie allosteryczny aktywator EAAT2 rozwijany w badaniach klinicznych. Jego działanie koncentruje się na astrocytach i przywracaniu równowagi glutaminianowej w ośrodkowym układzie nerwowym. Związek rozwijany jest również w innych wskazaniach neurologicznych, takich jak padaczka lekooporna, ALS czy migrena. W 2020 roku cząsteczka została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU. Licencję udzielono iQure Pharma, amerykańskiej firmie biotechnologicznej. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez nią w kooperacji z naukowcami UJ CM. W styczniu ub. roku U.S. FDA nadała cząsteczce status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet, a trzy miesiące później Human Research Ethics Committee w Australii wyraziła zgodę na przeprowadzenie pierwszej fazy badań klinicznych z udziałem zdrowych ochotników dla cząsteczki iQ-007.

Uzyskanie prestiżowego finansowania, jakim jest grant MJFF, stanowi doskonały przykład skutecznego transferu wyników badań podstawowych do rozwoju terapii o realnym potencjale klinicznym. – Pacjenci cierpiący na chorobę Parkinsona potrzebują leków, które będą w stanie istotnie spowolnić lub modyfikować przebieg choroby. Opracowanie takiej terapii byłoby prawdziwym przełomem w jej leczeniu – podkreśla profesor Kamiński.

Przyznanie grantu potwierdza rosnące znaczenie modulacji EAAT2 jako nowego kierunku terapeutycznego w chorobach neurodegeneracyjnych podkreśla międzynarodowy potencjał badań prowadzonych na Uniwersytecie Jagiellońskim – Collegium Medicum oraz kluczową rolę iQure Pharma w ich dalszym rozwoju i translacji do zastosowań klinicznych.

The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research to największa na świecie organizacja non profit finansująca badania nad chorobą Parkinsona. Założona w 2000 roku przez aktora Michaela J. Foxa, chorującego na tę chorobę, wspiera rozwój nowych terapii, biomarkerów i metod diagnostycznych oraz przyspiesza wdrażanie wyników badań do praktyki klinicznej. Fundacja zainwestowała już ponad 2,5 mld dolarów w projekty badawcze realizowane na całym świecie i jest uznawana za jednego z najważniejszych partnerów finansujących innowacyjne badania nad chorobą Parkinsona.